对新药临床评价中最关键的一期试验。本期应在卫生行政部门指定的医院中进行。试验分为两个阶段：第一阶段先在一个医院少数病人身上试验，第二阶段则是在已有经验的基础上扩大试验范围，至少应包括三个不同医院。本期试验的目的是在有对照的试验条件下，详细考察确定新药的临床疗效，包括一种或数种适应症，评价药物的安全性，观察短期应用时的不良反应；验证短期应用的最适剂量；确定新药在患者身上的药物代谢动力学和生物利用度参数；适当研究剂量与效应的关系；初步研究可预期的药物相互作用。本期可采用单盲法或双盲法的试验原则。试验结果进行统计学处理后，应作出评价和相应的结论，并结合一期临床试验的结果，写出正式的新药临床试验报告，经省卫生厅转报卫生部批准试生产。本期试验总的例数常见病、多发病一般不应少于300例（其中主要病种不少于100例）。计划生育药不少于1000例，每例观察期间不少于12个月经周期。